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Hallan una nueva estrategia de tratamiento contra la progeria

La progeria es una enfermedad muy rara que afecta a aproximadamente uno de cada 18 millones de niños y provoca el envejecimiento prematuro y la muerte en la adolescencia por complicaciones de la enfermedad cardiovascular. Ahora, un estudio llevado a cabo en ratones y células humanas, investigadores del Instituto Karolinska (Suecia) y del Instituto FIRC de Oncología Molecular (Italia), han identificado cómo las terapias de oligonucleótidos antisentido podrían usarse como una nueva opción de tratamiento para la enfermedad. Los resultados se publican en la revista «Nature Communications». La progeria, o síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford, tiene causas genéticas y está relacionada con la progerina, una forma defectuosa de la proteína lamina A que se encuentra en el núcleo celular. La mutación, que inhibe la división celular, fue identificada en 2003 por la investigadora Maria Eriksson, coautora del estudio actual. Los niños afectados generalmente mueren en la adolescencia temprana por complicaciones de la enfermedad cardiovascular. Hasta ahora, se han probado más de una docena de tratamientos de progeria de diferentes maneras, pero cuando se trata de ensayos clínicos realizados en pacientes con progeria, los resultados han sido decepcionantes. En un modelo de progeria de ratón alterado genéticamente tratado de la misma manera, vimos un aumento significativo tanto en la esperanza de vida máxima «Hemos visto resultados positivos en el tratamiento de ratones, pero en humanos el efecto ha sido demasiado pequeño. Por lo tanto, debemos repensar y encontrar nuevas formas de tratar la enfermedad», sostiene Maria Eriksson, profesora del Departamento de Biociencias y Nutrición de Instituto Karolinska. En el estudio ahora publicado, los investigadores utilizaron muestras de células de niños con progeria para mostrar una función alterada en los telómeros en el extremo más alejado de los cromosomas y la acumulación del llamado ARN no codificante telomérico. Al agregar oligonucleótidos antisentido, un tratamiento utilizado para inactivar genes dañinos, los investigadores pudieron reducir el nivel de ARN telomérico no codificante. Esto condujo a una división celular más normalizada, que probablemente mejoraría las condiciones de los pacientes y prolongaría su vida útil. Los oligonucleótidos antisentido ahora se incluyen como medicamentos en ensayos clínicos avanzados, algunos de los cuales ya están aprobados por la FDA en los Estados Unidos «En un modelo de progeria de ratón alterado genéticamente tratado de la misma manera, vimos un aumento significativo tanto en la esperanza de vida máxima, un 44%, como en la esperanza de vida media, un 24%», dice Agustin Sola-Carvajal, coautor del estudio. La progerina también se encuentra en sujetos sanos y se ha observado que aumenta con la edad, lo que sugiere que los resultados también pueden ser importantes para el envejecimiento normal y las enfermedades relacionadas con la edad. «Se necesita más investigación para evaluar cómo los niveles relativamente bajos de progerina observados en individuos sanos contribuyen al envejecimiento y las enfermedades relacionadas con la edad -añade Eriksson-. Es interesante observar que los oligonucleótidos antisentido ahora se incluyen como medicamentos en ensayos clínicos avanzados, algunos de los cuales ya están aprobados por la FDA en los Estados Unidos».

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